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Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
Indexado
WoS WOS:000411337100024
Scopus SCOPUS_ID:85024501735
DOI 10.1016/S0140-6736(17)31611-2
Año 2017
Tipo artículo de investigación

Citas Totales

Autores Afiliación Chile

Instituciones Chile

% Participación
Internacional

Autores
Afiliación Extranjera

Instituciones
Extranjeras


Abstract



Interpretation Change in 6MWD did not differ significantly between patients in the ataluren group and those in the placebo group, neither in the intention-to-treat population nor in the prespecified subgroups with a baseline 6MWD of less than 300 m or 400 m or more. However, we recorded a significant effect of ataluren in the prespecified subgroup of patients with a baseline 6MWD of 300 m or more to less than 400 m. Baseline 6MWD values within this range were associated with a more predictable rate of decline over 1 year; this finding has implications for the design of future DMD trials with the 6-minute walk test as the endpoint.

Revista



Revista ISSN
Lancet 0140-6736

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Medicine, General & Internal
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Colaboración Institucional



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Autores - Afiliación



Ord. Autor Género Institución - País
1 McDonald, Craig M. Hombre UNIV CALIF DAVIS - Estados Unidos
UC Davis School of Medicine - Estados Unidos
2 Campbell, Craig Hombre Western Univ - Canadá
Western University - Canadá
Schulich School of Medicine & Dentistry - Canadá
3 Torricelli, Ricardo Erazo Hombre Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna Hospital - Chile
Hosp Ninos Luis Calvo Mackenna - Chile
3 Erazo Torricelli, Ricardo Pablo Javier Hombre Hospital Luis Calvo Mackenna - Chile
Hosp Ninos Luis Calvo Mackenna - Chile
Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna Hospital - Chile
4 Finkel, Richard S. Hombre Childrens Hosp Philadelphia - Estados Unidos
Nemours Childrens Hosp - Estados Unidos
The Children's Hospital of Philadelphia - Estados Unidos
Nemours Children's Hospital - Estados Unidos
5 Flanigan, Kevin M. Hombre Nationwide Childrens Hosp - Estados Unidos
Children's Hospital Columbus - Estados Unidos
Nationwide Children’s Hospital - Estados Unidos
6 Goemans, Nathalie Mujer Katholieke Univ Leuven - Bélgica
KU Leuven– University Hospital Leuven - Bélgica
7 Heydemann, Peter Hombre Rush Univ - Estados Unidos
Rush University Medical Center - Estados Unidos
8 Kaminska, Anna Mujer Med Univ Warsaw - Polonia
Medical University of Warsaw - Polonia
9 Kirschner, Janbernd - Univ Freiberg - Alemania
Universität Freiburg im Breisgau - Alemania
Technische Universität Bergakademie Freiberg - Alemania
10 Muntoni, Francesco Hombre UCL - Reino Unido
UCL Great Ormond Street Institute of Child Health - Reino Unido
11 Nascimento Osorio, Andres Hombre Univ Barcelona - España
Universitat de Barcelona - España
11 Osorio, Andrés Nascimento Hombre Universitat de Barcelona - España
12 Schara, Ulrike Mujer Univ Duisburg Essen - Alemania
Universitäts Klinikum Essen und Medizinische Fakultät - Alemania
Universitätsklinikum Essen - Alemania
13 Sejersen, T. Hombre Karolinska Univ Hosp - Suecia
Karolinska University Hospital - Suecia
Karolinska Universitetssjukhuset - Suecia
14 Shieh, Perry B. Hombre UNIV CALIF LOS ANGELES - Estados Unidos
University of California, Los Angeles - Estados Unidos
15 Sweeney, H. Lee - UNIV FLORIDA - Estados Unidos
University of Florida - Estados Unidos
16 Topaloglu, Haluk Hombre Hacettepe Childrens Hosp Med Ctr - Turquía
Hacettepe Children's Hospital - Turquía
Hacettepe Üniversitesi - Turquía
17 Tulinius, Mar - Gothenburg Univ - Suecia
Queen Silvia Children's Hospital - Suecia
Drottning Silvias Barnsjukhus - Suecia
18 Vilchez, Juan J. Hombre Hosp Univ & Politecn La Fe - España
Hospital Universitari i Politècnic La Fe - España
19 Voit, Thomas Hombre UCL - Reino Unido
UCL Great Ormond Street Institute of Child Health - Reino Unido
National Institute for Health Research - Reino Unido
20 Wong, Brenda Mujer Cincinnati Childrens Hosp Med Ctr - Estados Unidos
Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Estados Unidos
21 Elfring, Gary Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
22 Kroger, Hans Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
23 Luo, Xiaohui - PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
24 McIntosh, Joseph Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
25 Ong, Tuyen - PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
26 Riebling, Peter Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
27 Souza, Marcio Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
28 Spiegel, Robert J. Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
29 Peltz, Stuart W. Hombre PTC Therapeut - Estados Unidos
PTC Therapeutics - Estados Unidos
30 Mercuri, Eugenio Hombre Pontificia Universidad Católica de Chile - Italia
Università Cattolica del Sacro Cuore, Rome - Italia
Università Cattolica del Sacro Cuore, Campus di Roma - Italia
31 Clinical Evaluator Training Grp Corporación
31 Alfano, Lindsay N. Mujer
32 ACT DMD Study Grp Corporación
32 Eagle, Michelle Mujer
33 James, Meredith Mujer
34 Lowes, Linda Mujer
35 Mayhew, Anna Mujer
36 Mazzone, Elena S. Mujer
37 Nelson, Leslie Mujer
38 Rose, Kristy J. Mujer
39 Abdel-Hamid, Hoda Z. Mujer
40 Apkon, Susan D. Mujer
41 Barohn, Richard J. Hombre
42 Bertini, Enrico Hombre
43 Bloetzer, Clemens Hombre
44 de Vaud, Lausanne Canton -
45 Butterfield, Russell J. Hombre
46 Chabrol, Brigitte Mujer
47 Chae, Jong Hee Mujer
48 Jongno-gu, Daehak ro -
49 Comi, Giacomi Pietro -
50 Darras, Basil T. Hombre
51 Dastgir, Jahannaz -
52 Desguerre, Isabelle Mujer
53 ESCOBAR-HENRIQUEZ, RAUL GUILLERMO Hombre
54 Finanger, Erika Mujer
55 Guglieri, Michela Mujer
56 Hughes, Imelda Mujer
57 Iannaccone, Susan T. Mujer
58 Jones, Kristi J. Mujer
59 Karachunski, Peter Hombre
60 Kudr, Martin Hombre
61 Lotze, Timothy Hombre
62 Mah, Jean K. Hombre
63 Mathews, Katherine Mujer
64 Nevo, Yoram Hombre
65 Parsons, Julie Mujer
66 Péréon, Yann Hombre
67 de Queiroz Campos Araujo, Alexandra Prufer Mujer
68 Renfroe, J. Ben -
69 de Resende, Maria Bernadete Dutra Mujer
70 Ryan, Monique Mujer
71 Selby, Kathryn Mujer
72 Tennekoon, Gihan -
73 Vita, Giuseppe Hombre

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Financiamiento



Fuente
National Institute for Health Research
PTC Therapeutics

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Agradecimientos



Agradecimiento
PTC Therapeutics.

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